2022年1月13日，武漢禾元生物科技股份有限公司（以下簡稱“禾元生物”或“企業”）收到美國食品藥品監督管理局（以下簡稱“美國FDA”）同意禾元生物自主研發的注射用α1-抗胰蛋白酶（AAT）（HY1003）進行臨床試驗的通知函。這是全球首個重組α-1抗胰蛋白酶經 FDA批準進入臨床試驗，也是禾元生物第二個獲得FDA批準進入臨床的重組血液制品。該項目于2020年獲得美國FDA 孤兒藥資格認定（DRU-2019-7242），可用于AAT缺失或其他原因引起的肺氣腫治療。FDA認為由該技術平臺生產的重組α-1抗胰蛋白酶相較于人血來源同品種藥物可避免傳染性病原體污染，在安全性上具有明顯優勢。    

 

　　α-1抗胰蛋白酶（AAT）由人14號染色體上SERPINA1基因編碼，該基因突變引起的α-1抗胰蛋白酶在血漿水平低下或變性，它會損害肺中的微小氣囊（肺泡），導致肺氣腫。當肺泡受損時，肺不能正常膨脹和收縮，導致肺泡換氣功能降低，患者會感到呼吸不暢，咳嗽或喘息。隨著肺部惡化，許多患者發展肺組織病理變化，引起哮喘或慢性支氣管炎，導致肺氣腫（AAT deficiency，AATD）。    

 

 　　AATD在白種人中發病率較高，美國AATD引起的肺氣腫患者約為8-10 萬人，全球約為65 萬人。目前臨床用AAT藥物完全從人血漿提取，在美國因藥物短缺僅45%左右患者才能用得上該藥物，而且治療費用高達12.7 萬美元/人/年，其市場前景巨大。    

 

　　禾元生物致力于利用自主研發的水稻胚乳細胞特異性高效表達平臺OryzHiExp和純化技術平臺OryzPur進行的系列重組蛋白類生物新藥的研發，已經建立了國際領先的植物生物制藥技術平臺和完善的產業化體系，是專注于植物體系的藥物研發、產品開發的國際知名生物醫藥企業。該臨床試驗許可是禾元生物繼HY1001（植物源重組人血清白蛋白）和HY1002（重組人乳鐵蛋白溶菌酶口服液）之后，第3個獲批進入臨床試驗的原研創新藥，展現了禾元生物重組蛋白質類大分子藥物技術平臺的巨大優勢和強大的研發能力。

 

　　光谷創投系禾元生物天使輪投資方，于2010年11月完成對禾元生物數千萬投資，攜手企業堅持科技創新之路，陪伴企業持續成長。

 

來源：禾元生物微信公眾號  2022-1-13